Šiandien gargždiškė Ramunė Šliuožaitė gavo pačią brangiausią gyvenime gimtadienio dovaną – sunkia ir reta genetine liga – mukopolisacharidoze (MPS) – sergantiems vaikams pagaliau bus kompensuojamas itin brangus vaistinis preparatas. Į centralizuotai apmokamų vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių sąrašą įtrauktas preparatas Galsulfase, skirtas VI tipo mukopolisacharidozei gydyti. Įsakymą dėl šio vaisto įtraukimo į kompensuojamųjų sąrašą pasirašė sveikatos apsaugos ministrė Rimantė Šalaševičiūtė.

     Po ilgo kelio – pirmoji pergalė

     R.Šliuožaitė jau nuo 2012 metų aktyviai kovoja, kad 8 Lietuvoje MPS sergantiems žmonėms, tarp kurių yra ir 3 jos vaikai, būtų kompensuojamas šis efektyvus genetinei ligai gydyti naudojamas vaistas.

     „Aš to parašo laukiau. Tai jau yra pergalė, todėl, kad vaistui atsiradus kompensuojamųjų sąraše, visas tolimesnis kelias žymiai supaprastėja. Atsiranda daugiau galimybių, nes ir algoritmas bus patobulintas, atrankos kriterijai, kiekvienais metais bus peržiūrimas biudžetas, toliau vyks derybos. Visiems atsiranda ne tik tuščia viltis, kuri niekur neveda", – portalui mano-gargzdai.lt komentavo R.Šliuožaitė.

     Šiuo metu gydymo vaistu Galsufase kompensavimas skirtas vienam pacientui ir rezervuotos lėšos dar vienam ligoniui. Viena iš gydymo kompensavimą gausiančių pacienčių – trylikametė R.Šliuožaitės dukra Marija. Taip pat kriterijus, anot pašnekovės, atitinka ir jos paauglys sūnus, tačiau oficialių žinių, kam dar konkrečiai bus skirtas preparato kompensavimas nėra.

     Metams Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžete šiam tikslui rezervuota 870 tūkstančių eurų. Pažymėtina, kad vaistų gamintojas sutiko vienam arba dviem pacientams kiekvienais metais suteikti 4 mėnesių nemokamą gydymą vaistiniu preparatu Galsufase (Naglazyme), likusios 8 mėn. gydymui reikalingos išlaidos bus apmokamos PSDF biudžeto lėšomis.

     „Kompensavimas bus skirtas dviems vaikams, to neužtenka, nes yra 7 sergantys žmonės. Sąraše yra 8, bet viena moteris išvyko gyventi į užsienį. Iki 18 metų yra 3 sergantys vaikai ir vienas berniukas, kuriam nėra patvirtinta, ar tai IV, ar VI ligos tipas. Kodėl ne trims, kodėl tik dviems? Tame nėra logikos", – sprendimą gydyti ne visus pacientus apibūdino aršiai už preparato kompensavimą kovojanti gargždiškė.

     Derybų nesklandumas stebino farmacijos bendrovės vadovus

     Nors žinia apie vaistų įtraukimą į kompensuojamųjų sąrašą džiugina, R.Šliuožaitė įsitikinusi, kad sustoti negalima. Kaip ji teigė, liga niekur nepasitrauks – „atliekos" vis tiek kaupiasi ląstelėse ir niekada nesustos, tad vaistas itin reikalingas.

     Nors kriterijai bus peržiūrimi, R.Šliuožaitė vylėsi, kad bus suburta profesionalesnė derybų grupė.

     „Vasarą buvau konferencijoje Austrijoje, kurioje susitikome su farmacijos kompanijos vadovais. Jų teigimu, nė vienoje šalyje viskas nevyko taip sunkiai ir nesklandžiai. Kadangi tai vienas brangiausių vaistų, kitose šalyse yra taip, kad į susitikimus atvyksta farmacijos kompanijos viceprezidentas, regiono vadovas, rinkos plėtros vadovas, ne paprastas vadybininkas. Tai ir kitoje pusėje dalyvauja asmenys, turintys „parašo" galią. O pas mus sėdi 12-15 skyrių ir departamentų atstovų, niekas nekalba, nediskutuoja. Niekada nevyko kova iš vienos pusės už biudžetą, iš kitos pusės – už rinkos plėtrą. Nebuvo kontrargumentų", – dėstė R.Šliuožaitė.

     Moteris prisiminė, kad susitikimai su ministerijos atstovais dažniausiai būdavo bevaisiai: „Būdavo kompanijos atstovai parodo kompiuteryje pasiūlymą, laukia kažkokių diskusijų, o pasibaigdavo viskas tuo, kad tiesiog paprašydavo atsiųsti elektroninį variantą".

     Vienais metais, anot pašnekovės, preparato gamintojo atstovai pasiūlymą buvo parengę ir raštu, tačiau dokumentų perduoti valdžios atstovams tuomet taip ir nepavyko, mat penktadienio vakarą raštų perdavimą turėjusi įforminti sekretorė jau buvo baigusi darbus. Iš Amerikos atskridusiems farmacijos bendrovės vadovams teko išvykti nieko nepasistūmėjus į priekį.

     Piktino ir kiti biurokratiniai trukdžiai: jeigu pagal reglamentą klausimą galima nagrinėti 3 mėnesius, tai taip ir buvo daroma. Atsakymai visada būdavo pateikiami tik praėjus numatytam terminui ar vėliau, bet niekada anksčiau.

     „Gamintojai, remdamiesi savo patirtimi, man įkvėpė tiek vilties. Sakė, jeigu net Bulgarijoje per dvejus metus laimėjo, tai čia, kur maža šiaurinio mentaliteto šalis, mažas biurokratinis aparatas, bus greičiau... Bet paskui jie buvo šokiruoti", – farmacininkų įspūdžius apie Lietuvą pasakojo R.Šliuožaitė.

     Atkakliai įvairių įstaigų slenksčius mynusi moteris pastebėjo, kad Sveikatos apsaugos ministerija, finansus skirstanti Valstybinė ligonių kasa, parlamento Sveikatos komitetas yra tarsi nesusisiekiantys indai: „Vieniems vadovauja vienos partijos atstovas, kitam – kitas. Ir pinigų yra, ir geros valios užtektų, bet kažkur kažkas pasimeta".

     Moteris įsitikinusi, kad bet kuris asmuo, kuriam gydymui reikia daugiau pinigų nei 1000 MGL (nors tai ir yra patvirtinta kaip kiekvienam valstybės garantuojama suma), turi nueiti savo „kryžiaus kelią".

     „Retos ligos ir jų gydymas yra nemažas iššūkis visoms valstybėms. Nedideliais kiekiais mažam pacientų skaičiui gaminamų retų vaistų kainos yra didžiulės, be valstybės pagalbos pacientams „neįkandamos". Džiaugiuosi, kad pagaliau baigti vaisto įtraukimo į sąrašą formalumai ir mes su gamintojais radome kompromisą, leisdami lengviau atsikvėpti pacientų artimiesiems", – sakė ministrė R. Šalaševičiūtė.

     Vaistų poveikis akivaizdus

     MPS yra reta medžiagų apykaitos liga, kai ja sergantiems ligoniams trūksta fermento, atsakingo už medžiagų apykaitos proceso „atliekų" pašalinimą iš organizmo. Negydoma liga ilgainiui pažeidžia sąnarius, iškraipo kaulų sistemą, sutrikdo svarbiausių vidaus organų veiklą. Naudojant vaistus, stabdomas ligos progresas. Kompanija „BioMarin Europe Ltd" yra išradusi pakaitinį enzimo fermentą, kuris reikalingas ir padeda šia genetine liga sergantiems ligoniams.

     R.Šliuožaitės dukrą Mariją farmacijos kompanija metus laiko parėmė – vaistus skyrė nemokamai. Gydymo rezultatai – akivaizdūs, mergaitė, buvusi prie lovos prirakinta ligonė, pamažu sugrįžo į normalų gyvenimą.

     Dabar Marijai yra 13 metų ir ji gyvena įprastą gyvenimą, tačiau ligos paūmėjimą, anot mamos, ji prisimena su didžiausiu siaubu.

     „Ji nebekalbėjo, nebevaikščiojo, nebesėdėjo, ji tik girdėjo ir gulėjo. Po metų vaistų vartojimo ji jau galėjo sėdėti. Sakė, kad viską atsimena kaip patį baisiausią siaubą: kai visiškai sveiko proto esi įkalintas savo kūne. Ji vos pirščiuką pajudino, pamenu skaičiau ir skaičiau knygas, nes Marija galėjo tik girdėti", – sunkias akimirkas prisiminė R.Šliuožaitė.

     „Nors Marija ir yra silpnesnė, bet galima sakyti, kad vaistai ją prikėlė „nuo asfalto", – pridūrė sergančių vaikų mama, kuriai tuomet pirmajai infuzijai atvykę vokiečių kompanijos atstovai tvirtino dar nematę tokio kritinio atvejo.

     2012 metais buvo išplatintas pranešimas, kad esant teigiamai Marijos klinikinės būklės dinamikai, valstybė svarstys vaisto kompensavimą visiems likusiems ligoniams, tačiau to neįvyko.

     „Visose šalyse yra diagnozė ir, jeigu yra gydymas, pagal diagnozės faktą pradedama gydyti. Ir pas mus turėtų būti taip, o ne kažkokie atrankos kriterijai, algoritmai. Galbūt dabar gydys šiuos du pacientus, o po metų nuspręs gydyti kitus. Čia negali būti eksperimentų, pradėjus negalima nutraukti", – įsitikinusi gargždiškė.

     Šių vaistų terapija taikoma JAV, daugelyje Europos sąjungos šalių, Norvegijoje, Šveicarijoje. Pasaulyje šia liga, R.Šliuožaitės teigimu, serga tik apie 1000-1200 žmonių.